Testare l'efficacia dei farmaci prima di somministrarli

   HealthDesk, Simone Valesini, 14/04/2015

I Parp inibitori sono farmaci sperimentali che potrebbero rivelarsi utili contro i tumori al seno causati da una mutazione Brca. Un nuovo sistema permetterà di sapere in anticipo per quali pazienti potranno essere efficaci


Per le donne con una mutazione dei geni Brca 1 e 2, un'alterazione genetica che espone ad un alto rischio di sviluppare tumore al seno e alle ovaie, è attualmente in sperimentazione una nuova generazione di farmaci promettente. Si tratta dei Parp inibitori, molecole che distruggono le cellule tumorali sfruttando proprio il difetto genetico che ne determina l'insorgenza, lasciando quindi illese le cellule sane dell'organismo. Il primo di questi farmaci personalizzati dovrebbe essere disponibile già nel corso del 2015, e grazie a un nuovo metodo diagnostico sarà possibile stabilire anche quali pazienti beneficeranno maggiormente della terapia prima ancora di cominciarla. A mettere a punto la nuova metodologia sono stati i ricercatori dell'Erasmus Medical Center di Rotterdam e dell'Università di Leida nell'ambito del progetto DDResponse, una collaborazione europea nata nel 2011 e appena conclusasi, che ha mostrato per prima le possibilità terapeutiche dei Parp inibitori.

I parp inibitori. Ogni giorno all'interno del Dna delle nostre cellule si accumulano moltissimi danni e mutazioni. Nelle cellule sane esistono due distinti meccanismi molecolari che garantiscono la loro riparazione, evitando così che determinino la morte delle cellule o che diano vita a un tumore.

Quello che hanno scoperto i ricercatori del progetto DDResponse è che nelle donne con una mutazione dei geni Brca, uno dei due meccanismi di riparazione non funziona correttamente, aumentando notevolmente il rischio che i danni si accumulino all'interno del Dna e portino col tempo alla nascita di un tumore al seno o alle ovaie. Compresa la causa dei tumori in queste pazienti, i ricercatori sono riusciti quindi a trasformarla in un'arma da usare contro la malattia. I Parp inibitori, infatti, sono molecole in grado di interferire con il secondo meccanismo di riparazione cellulare, uccidendo le cellule tumorali (che così non hanno più modo di riparare il loro materiale genetico) senza danneggiare le cellule sane (i ricercatori di DDResponse hanno realizzato un'animazione video in cui viene mostrato il processo).

La nuova tecnica diagnostica. Per rendere il loro utilizzo ancora più mirato, i ricercatori olandesi hanno sviluppato una tecnica che permette di sperimentarne l'efficacia su una determinata paziente ancora prima di iniziare la terapia. La nuova tecnica consiste nell'effettuare una biopsia del tumore, mantenendo poi in vita le cellule della neoplasia al di fuori dell'organismo, per testare su di esse l'efficacia dei farmaci e stabilire se somministrarli o meno alla paziente. I primi risultati di questa metodologia indicherebbero che solo in Olanda sarebbero più di mille le pazienti che potrebbero trarre beneficio dai Parp inibitori. I ricercatori stanno lavorando per migliorare la procedura e renderla così facilmente disponibile per tutte le pazienti europee con mutazioni dei geni Brca.

Fonte: HorizoneHealth