Arriva in Italia il primo “farmaco jolly” che colpisce una mutazione cancerosa indipendentemente dalla sede del tumore

   www.healthdesk.it, 10/09/2021

Approvato dall'Aifa
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato larotrectinib, il primo farmaco anti tumorale con indicazione agnostica, cioè indipendente dall’organo colpito dalla malattia, per il trattamento delle neoplasie caratterizzate da fusione dei geni NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase). Gli studi registrativi su cui si basa l'approvazione hanno coinvolto pazienti adulti e pediatrici e hanno evidenziato un miglioramento rapido e duraturo della risposta tumorale e della qualità di vita, con un alto tasso di risposta globale, pari al 75%.


Il significato e la portata di questa approvazione per i pazienti in Italia sono approfonditi giovedì 9 settembre in una conferenza stampa virtuale.

«L’approvazione agnostica cambia le prospettive di cura – spiega Saverio Cinieri, presidente eletto dell'Aiom, l'Associazione italiana di oncologia medica - ed è il primo passo per una rivoluzione “culturale”. Il punto di partenza non è più rappresentato dalla localizzazione del tumore, cioè dall’organo da cui la malattia ha origine, secondo il modello istologico. L’approvazione agnostica porta all’affermazione del modello mutazionale che, pur riconoscendo il valore del dato morfologico e istologico, si basa sulla profilazione genomica e sull’individuazione di alterazioni molecolari che prescindono dalla sede d’origine della malattia. Siamo di fronte alla frontiera più avanzata dell’oncologia di precisione».

L'alta attività clinica del farmaco è stata dimostrata anche, ribadisce Carmine Pinto, presidente della Ficog (Federation of Italian Cooperative Oncology Groups), dai dati aggiornati presentati all’ultimo congresso americano di oncologia medica (Asco), provenienti da tre studi su 206 pazienti oncologici adulti e pediatrici con fusione NTRK in oltre venti diversi tipi di tumore. «In questi pazienti – precisa Pinto - è stato osservato un tasso di risposta globale del 75%, con il 22% di risposte complete. La durata mediana delle risposte tumorali è stata di oltre quattro anni (49,3 mesi) e a tre anni il 77% dei pazienti era ancora in vita. Tutto questo con ottima tollerabilità. Questi dati hanno un significato clinico rilevante, anche perchè la maggior parte dei pazienti presentava uno stato avanzato di malattia ed era già stata sottoposta a precedenti terapie».

I risultati di questi studi «rappresentano un chiaro razionale per sottoporre i pazienti oncologici a un completo test genomico che includa la ricerca delle fusioni dei geni NTRK, per comprendere meglio quale sia il gene “driver” del tumore e associarlo al trattamento giusto» precisano Anna Sapino, presidente Siapec-Iap, Società italiana di anatomia patologica e citopatologia diagnostica, e Antonio Marchetti, coordinatore del Gruppo italiano di patologia molecolare e medicina predittiva Siapec-Iap. In questo senso, Siapec ha realizzato una Rete nazionale di laboratori ad alta tecnologia.

«Accogliamo con grande soddisfazione la decisione di Aifa» commenta Marius Moscovici, responsabile Medical Affairs Oncologia di Bayer. «L’approvazione di larotrectinib rappresenta un passo avanti significativo nella lotta contro il cancro che sta affrontando un cambio di paradigma – prosegue - e, mentre si sviluppa la nuova era del trattamento oncologico di precisione, noi proseguiamo nel nostro sforzo di fornire farmaci innovativi, che possono costituire un grande valore per i pazienti e i medici».

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