Usa: trastuzumab deruxtecan è “Breakthrough Therapy” per il tumore al seno a basso HER2

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Usa: trastuzumab deruxtecan è “Breakthrough Therapy” per il tumore al seno a basso HER2

L’FDA ha designato negli Stati Uniti trastuzumab deruxtecan come “breakthrough therapy” per il carcinoma mammario a bassi livelli di espressione di HER2 (HER2Low). L’ anticorpo monoclonale farmaco-coniugato sviluppato e commercializzato congiuntamente da Daiichi Sankyo e AstraZeneca è indicato per le pazienti adulte con carcinoma mammario non resecabile o metastatico a bassa espressione di HER2 (HER2 low), ovvero con IHC 1+ o IHC 2+/ISH-negativo, precedentemente trattate con una terapia sistemica nel setting metastatico o che hanno sviluppato una recidiva di malattia durante o entro sei mesi dal completamento della chemioterapia adiuvante. Le pazienti con carcinoma mammario positivo per i recettori ormonali (HR) devono inoltre aver ricevuto o non essere idonee alla terapia endocrina.

La Breakthrough Therapy Designation è la procedura prevista per dalla Food and Drug Administration (FDA) per accelerare lo sviluppo e la valutazione di potenziali nuovi farmaci che sono destinati a trattare malattie gravi e a rispondere ad un significativo bisogno clinico insoddisfatto. Per ricevere la designazione, il nuovo farmaco deve aver dimostrato risultati clinici preliminari incoraggianti che dimostrino un miglioramento sostanziale di un endpoint clinicamente significativo rispetto ai farmaci disponibili.

L’FDA ha concesso la BTD sulla base dei dati dello studio registrativo di fase 3 DESTINY-Breast04, in cui l’anticorpo monoclonale farmaco-coniugato trastuzumab deruxtecan ha dimostrato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo sia della sopravvivenza libera da progressione (PFS) che della sopravvivenza globale, in pazienti affette da carcinoma mammario non resecabile e/o metastatico a bassi livelli di HER2 (HER2low), con malattia HR positiva o HR negativa rispetto alla chemioterapia a scelta del medico, ovvero l'attuale standard di trattamento. I risultati positivi dello studio DESTINY-Breast04 saranno presentati durante un prossimo congresso di oncologia.

Il profilo di sicurezza di trastuzumab deruxtecan è risultato in linea con gli studi clinici precedenti, senza nuovi segnali di sicurezza identificati. I tassi complessivi di malattia polmonare interstiziale sono stati in linea con quelli osservati negli studi di trastuzumab deruxtecan nel carcinoma mammario HER2-positivo in fase avanzata, con un tasso inferiore di ILD di grado 5 osservato, come determinato da un comitato di valutazione indipendente.